Argentina da un paso decisivo en la lucha contra el síndrome urémico hemolítico
Por Redacción Curar con Opinión
En un avance científico que despierta esperanzas, Argentina ha ingresado en la fase final del desarrollo de un tratamiento innovador para el síndrome urémico hemolítico (SUH), una enfermedad grave que afecta sobre todo a niños menores de cinco años y carece hasta ahora de terapias específicas. Una biotecnológica nacional ha diseñado un suero hiperinmune que apunta a neutralizar la toxina Shiga producida por la bacteria Escherichia coli, principal causante del mal en el país. El estudio clínico de fase III incluye a más de 220 pacientes en 21 hospitales argentinos y una veintena en Europa, con seguimiento durante dos años.
Argentina concentra la mayor incidencia mundial de SUH, con cerca de 5.000 infecciones por E. coli productora de toxina Shiga al año y más de 300 niños que desarrollan la forma hemolítica, lo cual representa una de las principales causas de insuficiencia renal aguda en la infancia en el país. La mortalidad alcanza aproximadamente el 3 % en la etapa aguda, y hay un riesgo considerable de secuelas como hipertensión, alteraciones neurológicas o insuficiencia renal crónica, además de que representa alrededor del 20 % de los trasplantes de riñón pediátricos.
El medicamento en desarrollo, denominado INM004, está basado en anticuerpos policlonales que neutralizan la toxina Shiga. En las fases I y II del ensayo, ya demostró un perfil de seguridad alentador y resultados preliminares positivos en menores con SUH. Sobre esta base, la fase III se inició recientemente y fue autorizada por ANMAT, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la FDA en Estados Unidos, además de contar con designaciones especiales como “Orphan Drug” y “Rare Pediatric Disease” por parte de las agencias regulatorias.
El desarrollo del fármaco también es reconocida colaboración entre ciencia y producción local: diseñado en una empresa incubada en un espacio de innovación nacional, representa un camino donde la investigación básica y el biodesarrollo confluyen para abordar una enfermedad que hasta ahora solo cuenta con tratamientos de soporte, como diálisis peritoneal o transfusiones.
El SUH en Argentina se origina principalmente a partir del consumo de alimentos o agua contaminados, especialmente carne poco cocida, leche no pasteurizada o verduras mal lavadas. Además, la bacteria puede transmitirse por contacto directo con materia fecal o animales, lo que exige extremar medidas higiénicas domésticas y en el manejo de alimentos crudos. En verano su incidencia aumenta, dado que las bacterias se reproducen más fácilmente a temperaturas superiores a los 20 °C.
Argentina registra entre 350 y 500 casos nuevos de SUH al año, siendo una enfermedad endémica y un problema de salud pública persistente. La mayoría de los pacientes se recupera tras la fase aguda, pero hasta un 30 % desarrollan compromiso renal y alrededor del 4 % presenta secuelas neurológicas de grado variable.
El inicio de la fase III del ensayo con INM004 marca un momento histórico en la lucha contra este síndrome en Argentina y el mundo. Si los resultados confirman eficacia y seguridad, este tratamiento podría ser el primero en su tipo aprobado internacionalmente, modificando radicalmente el pronóstico de los más de trescientos niños afectados cada año y ofreciendo una herramienta antes inexistente en la defensa de la salud infantil.
