Por Redacción Curar con Opinión
Investigadores del CONICET y de la Universidad de Buenos Aires (UBA) lograron un avance significativo en el estudio de la ataxia de Friedreich, una enfermedad genética poco frecuente que provoca daño progresivo del sistema nervioso y complicaciones cardíacas. El hallazgo abre nuevas perspectivas para el desarrollo de tratamientos innovadores contra esta patología, que actualmente no tiene cura.
La ataxia de Friedreich afecta aproximadamente a una de cada 50.000 personas y se origina por una disminución en la producción o el funcionamiento de la proteína frataxina, fundamental para el correcto funcionamiento de las mitocondrias, estructuras celulares responsables de generar energía.
El equipo científico logró desarrollar nanoanticuerpos capaces de unirse específicamente a esa proteína y estabilizar sus formas defectuosas dentro de células humanas. Este avance, publicado en la revista científica Communications Biology, constituye un paso importante hacia posibles terapias dirigidas a corregir el problema molecular que causa la enfermedad.
Según explicó el investigador del CONICET Javier Santos, uno de los líderes del proyecto, el trabajo permitió demostrar que estos nanoanticuerpos pueden estabilizar proteínas patológicas tanto en estudios de laboratorio como dentro de células humanas. Actualmente, el equipo continúa la investigación utilizando células donadas por pacientes a través de biobancos hospitalarios.
Los nanoanticuerpos utilizados en el estudio se obtienen a partir de anticuerpos producidos por camélidos, como las llamas. Para iniciar el proceso, los científicos inmunizaron una llama con la proteína frataxina humana, lo que permitió generar anticuerpos de cadena pesada capaces de reconocer su estructura correcta.
Estas pequeñas moléculas presentan características especialmente útiles para la investigación biomédica. Su tamaño reducido les permite ingresar en las células, localizarse en las mitocondrias y unirse a proteínas defectuosas, lo que podría ayudar a restaurar su funcionamiento.
Los investigadores observaron además que la presencia de estos nanoanticuerpos dentro de las células no afecta funciones básicas como la viabilidad celular o la respiración mitocondrial, un dato considerado alentador para el desarrollo de futuras terapias.
El estudio también contó con colaboración internacional y con el apoyo de la Alianza para la Investigación de la Ataxia de Friedreich (FARA), que otorgó un subsidio para continuar esta línea de trabajo.
Los próximos pasos del equipo incluyen evaluar esta estrategia en modelos preclínicos, una etapa necesaria antes de avanzar hacia ensayos clínicos en humanos. De confirmarse su eficacia, el enfoque basado en nanoanticuerpos podría convertirse en una alternativa terapéutica para una enfermedad que hoy solo cuenta con tratamientos que retrasan su progresión.
