Por Redacción Curar con Opinión

Un equipo de investigadores del Laboratorio de Hepatología Experimental y Terapia Génica del Instituto de Investigaciones en Medicina Traslacional (Universidad Austral/Conicet) logró validar una nueva estrategia terapéutica para enfrentar la hepatitis fulminante, una condición grave que puede provocar la pérdida total de la función hepática y en la que, en muchos casos, el trasplante es la única salida.

El hallazgo se centra en la proteína RAC1, cuya actividad aumenta en pacientes con esta enfermedad. Los científicos comprobaron que su bloqueo farmacológico con la molécula 1D-142 –desarrollada originalmente para oncología– puede reducir el daño en el hígado. Los ensayos preclínicos en modelos animales demostraron una disminución significativa de la inflamación, la necrosis celular y los marcadores bioquímicos de lesión hepática. Más tarde, la estrategia fue probada en tejidos humanos de pacientes con falla hepática, donde se observaron resultados similares.

“El valor de este avance es que abre la posibilidad de contar con una alternativa terapéutica en un escenario donde las opciones son limitadas y la mortalidad elevada”, explicó el doctor Guillermo Mazzolini, director del laboratorio y decano de la Facultad de Ciencias Biomédicas de la Universidad Austral. La investigación, recientemente aceptada para su publicación en Journal of Hepatology Reports, se realizó en el marco de la tesis doctoral de Bárbara Bueloni y contó con la participación de diversos equipos del Conicet, la universidad y el Instituto Nacional de Tecnología Industrial (INTI).

Además de su aplicación en la hepatitis fulminante, el trabajo aporta evidencia sobre el potencial de esta molécula en casos de falla hepática aguda sobre crónica, una condición que afecta a pacientes con cirrosis y que suele estar asociada a una alta mortalidad. En todos los ensayos, tanto en animales como en tejido humano, no se registraron signos de toxicidad en hígados sanos, lo que refuerza el perfil de seguridad del tratamiento.

La tecnología ya cuenta con una patente internacional en trámite y se proyecta como la base para futuros desarrollos clínicos. “Es el resultado de años de investigación y un ejemplo de cómo la ciencia traslacional puede generar soluciones concretas para problemas críticos en salud”, destacó Mazzolini. La iniciativa se desarrolla en alianza con el Conicet y con la colaboración de la empresa biotecnológica Spectrum, con el objetivo de transformar este avance experimental en una alternativa terapéutica disponible para pacientes.